Terapia génica en células madre, una realidad in vivo

Hablamos de una noticia que ha salido a la luz este mismo octubre en Nature (1). Se trata ni más ni menos de la primera vez que se consigue corregir un defecto génico en una célula madre pluripotente inducida, y que ésta sea efectiva al reimplantarse in vivo. Como esto es simplificar demasiado, y aún así parece un trabalenguas, vamos paso a paso.

El concepto base de célula madre o stem cell hace referencia a una célula capaz de multiplicarse de manera indefinida y diferenciarse en un linaje celular concreto para el que ya ha sido programada. Normalmente no haríamos una distinción más detallada, sin embargo, en este caso debemos puntualizar: esa definición le corresponde a células madre adultas. A ese nivel, la célula madre ya está lo suficientemente especializada (es decir, con genes silenciados y genes sobreexpresados) como para diferenciarse únicamente hacia el tejido que le corresponde; así, una célula madre adulta epitelial difícilmente podrá formar linajes de células sanguíneas (2).

Sin embargo, los avances en los últimos años (3) han permitido dar un paso más allá. Hemos sido capaces de reprogramar células madre adultas y hacerlas retroceder a estadios anteriores, cuando aún conservaban cierta pluripotencialidad. Este paso de adultas a pluripotentes confería a la célula madre capacidad de especializarse en cualquier tejido orgánico.  Esto significaba que nosotros, in vitro, podíamos inducir a una célula madre epitelial a rergresar a su estado de embrionaria pluripotente, y de ahí diferenciarse en células madre de miocardio. Sí, aunque parezca mentira, todo eso y algo más ya se había conseguido.

La cara vista es un anuncio de Signal, y llega más o menos ahí. La cara oculta - emulando a Mecano - aparece a la hora de aplicar esa transformación en el tratamiento y la terapia. Vamos con un ejemplo para entenderlo. Sigue leyendo